Esittely

Toimitus - 07.10.2016 - 11:55

Suomen hematologinen rekisteri: väestöpohjainen seurantatutkimus koskien veritautien ja perinnöllisten verenvuototautien ilmaantuvuutta, esiintyvyyttä, diagnostiikkaa, hoitoja ja hoitotuloksia Suomessa

Tausta

Veritaudeilla on suhteellisesta harvinaisuudestaan huolimatta huomattava kliininen, tieteellinen, ja terveystaloudellinen merkitys. Osassa verisairauksista uusien hoitokeinojen myötä hoitotulokset ja sitä kautta potilaiden ennuste ovat parantuneet merkittävästi viimeisen 5-10 vuoden aikana. Uudet hoidot ovat kuitenkin usein kustannuksiltaan huomattavan kalliita ja niiden käyttöaiheet osin vakiintumattomia. Veritautien diagnostiikan täsmentyessä löydetään yhä uusia patogeneettisiä mekanismeja sairauksien taustalta. Näihin mekanismeihin kohdistuvat uudet hoidot saattavat olla erittäin tehokkaita mutta vastaavasti hyödyttää vain pientä osaa tietyn diagnoosin omaavista.  Suomen kattava ajanmukainen tieto veritautien ilmaantuvuudesta, esiintyvyydestä, toteamistavoista, annetuista hoidoista ja ennusteesta on puutteellista, mikä vaikeuttaa hoitojen kehittämistä ja laadun arviointia. Tiukentuvien lääketurvallisuusvaatimusten puitteissa sekä suomalaiset että eurooppalaiset lääkeviranomaiset ovat alkaneet vaatia systemaattista seurantaa uusien lääkkeiden käytöstä. Tämä on käytännössä mahdollista ainoastaan koko maan kattavan rekisterin avulla.

Tutkimushypoteesi

Väestöpohjaisen tietojenkeruun avulla voidaan veritautien hoitoja kehittää systemaattisesti ja varmistaa annetun hoidon korkea taso kaikissa hoitavissa yksiköissä. Rekisterin avulla voidaan myös arvioida hoidon kustannusten jakautumista ja arvioida uusien hoitojen käyttöönoton merkitystä hoitavien yksiköiden ja koko terveydenhuollon kulurakenteeseen. Rekisterin avulla on mahdollista identifioida eri patogeneettisia mekanismeja omaavat mahdollisia uusia hoidollisia interventioita ja tutkimuksia ajatellen.

Tavoitteet

Suomen hematologisen rekisterin (SHR) tavoitteena on etenevästi kerätä ja analysoida tietoa tutkittavien sairauksien ilmaantuvuudesta, esiintyvyydestä, toteamistavoista, hoidosta, seurannasta ja ennusteesta Suomessa. SHR on keskeinen työväline veritautien hoidon suunnittelussa ja sen yhteneväisessä toteutuksessa maanlaajuisesti. Rekisteristä muodostuu keskeinen tiedonsaantikeino tulevia hematologian alan kliinisiä lääketutkimuksia ajatellen. Pahanlaatuisista veritaudeista on saatavissa ilmaantuvuustietoja Syöpärekisterin kautta, mutta hyvänlaatuisten veritautien osalta vastaavat tiedot puuttuvat. Systemaattinen seuranta on tarpeen plasmaperäisten korvausvalmisteiden käytöstä vuotosairauksien hoidossa.

Tutkittavat sairaudet

Tutkittavat sairaudet ovat hematologian erikoisalaan kuuluvia veritauteja ja verenvuototauteja (ICD-10 diagnoosikoodit C81-96, D45-64, D66-68 ja D69-76). Näihin ryhmiin kuuluvat hematologian erikoisalan keskeiset sairaudet pahanlaatuisista leukemioista ja lymfoomista aina immunologisilla mekanismeilla selittyvään idiopaattiseen trombosytopeeniseen purppuraan. Vuotosairauksista seurataan hemofilioita ja von Willebrandin tautia, mutta mahdollisuuksien mukaan myös hankinnaisia vuotosairauksia.

Tutkimuskeskusten määrä

Tutkittavia sairauksia hoidetaan 5 yliopistosairaalassa, 16 keskussairaalassa ja osassa aluesairaaloista Suomen kaikissa 21 sairaanhoitopiirissä (shp). Potilastietoja tullaan keräämään kaikista hematologista toimintaa harjoittavista yksiköistä.

Tutkimuksen toteutus

Tutkimukseen osallistuminen perustuu potilaan antamaan allekirjoitettuun suostumukseen. Rekisteriin tallennetaan etenevästi kaikki kussakin keskuksessa todetut uudet veritautipotilaat, joilta diagnoosin varmistuttua on saatu suostumus. Tallennus tapahtuu selainpohjaisesti suojatun yhteyden kautta ja siitä vastaavat pääosin tutkimushoitajat. Potilaista tallennetaan sekä toteamisvaiheen että seurantavaiheen tietoja. Kustakin potilaasta kerätään tietoja 6-12 kuukauden välein hoito- ja seurantatietojen saamiseksi. Yhtenevät demografiset tiedot kerätään kaikista potilaista, mutta diagnostiikan sekä hoito- ja seurantatietojen osalta tiedot kerätään sairauskohtaisten muuttujien avulla.

Tiedot tallennetaan tätä tutkimusta varten ohjelmoituun tietokantaan, joka mahdollistaa monipuolisen ja muunneltavan tietojen tallennuksen, analysoinnin ja raportoinnin. Tietokantaan on pääsy eriasteisen käyttöoikeuden mukaan hoitavilla lääkäreillä, muulla hoitohenkilökunnalla, tutkimushoitajilla ja rekisterin ylläpitäjillä. Lisäksi rekisteriä voivat käyttää alan tutkijat määräaikaisiin projekteihin, joihin vaaditaan lupa rekisterin hallintaryhmältä. Tutkimus rakentuu samaan aikaan sekä tietoa keräävästä osasta että sitä välittömästi hyödyntävästä selailu- ja raportointiosasta.

Verenvuotosairauksien ollessa suhteellisen harvinaisia rekisteri pyrkii keräämään myös takautuvasti tietoja sairaskertomuksista potilaan suostumuksella. Suomen Punaisen Ristin (SPR) Veripalvelulla on kattava tieto vuotosairauksien diagnooseista ja näiden tietojen integrointi rekisteriin on työn lähtökohta.

Tutkimuksen kesto

Rekisteristä on tarkoitus tulla pysyvä uusien potilaiden tietoja etenevästi keräävä tietokanta.

Tutkittavat henkilöt

Suomessa todetaan pahanlaatuinen verisairaus vuosittain noin 2 000 henkilöllä. Vuoden 2006 alussa kyseisten sairauksien esiintyvyys oli Suomen syöpärekisterin mukaan noin 13 500 henkilöä. Perinnöllisiä vuotosairauksia sairastaa noin 2 800 potilasta. Kaikki hemofiliapotilaat (n. 300) tullaan ottamaan mukaan tutkimukseen ja myös yleisempää von Willebrandin tautia sairastavista pyritään tiedot keräämään kattavasti. Pahanlaatuisten verisairauksien osalta kunkin tutkimuskeskuksen aikuispotilaat (yleensä rajana 16 ikävuotta), joiden veritautidiagnoosi on tehty 01.01.2005 jälkeen, pyritään ottamaan tutkimukseen. Aiemmin diagnosoitujen potilaiden osallistumiselle ei ole estettä ja on mahdollista resurssien mukaan. Muiden veritautien ilmaantuvuudesta ja esiintyvyydestä ei ole olemassa tarkkoja tietoja.

Hallinnointi, tietoturva ja eettisyys

Tutkimuksen toimeksiantaja ja rekisterin omistaja on Suomen hematologiyhdistys ry. Hallinnoinnista vastaa hematologiyhdistyksen nimeämä rekisterityöryhmä, joka myös päättää käyttöoikeuksien myöntämisestä tutkimusprojekteihin. Tutkimus on kajoamaton eikä vaikuta suoraan potilaan hoitoon. Kerättävä tieto on normaalia potilaan diagnostiikkaan ja hoitoon liittyvää sairauskohtaista tietoa. Rekisterin rakenne ja käyttö tulevat noudattamaan yleisiä rekisterien rakenteesta ja tietosuojasta annettuja asetuksia ja määräyksiä.

Tutkimuksen rahoitussuunnitelma

Pilottivaihe toteutetaan Suomen hematologiyhdistyksen lääketeollisuudelta saamien rajoittamattomien apurahojen turvin. Varsinainen rekisteri tullaan ylläpitämään sekä julkisen että lääketeollisuudelta saadun rahoituksen turvin. Lääkeyrityksillä ei ole suoraa käyttöoikeutta rekisteriin, vaan he saavat kaikille saman ja avoimen sopimuksen mukaisesti säännöllisiä tunnuslukuraportteja koskien veritautien lukumäärää ja annettuja hoitoja.

Viimeksi muokannut: 
perttu.koskenvesa - 07.10.2016 - 11:55